日本国内のALS治療薬
- リルテック (Sanofi), 1999
- ラジカット(MTPC), 2015
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- ロゼバラミン(メコバラミン, エーザイ), 2024
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編集履歴
2024/08/14 Mrはりきり
![[ALS] 治療薬](https://keenme.myds.me/wp-content/uploads/2025/06/383de81e-c6df-4b06-987f-94faa37dba6f-1.png)
日本国内のALS治療薬
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2024/08/14 Mrはりきり
![[健康] 筋ジストロフィーの治療薬が既存の医薬品から見つかる](https://keenme.myds.me/wp-content/uploads/2020/04/3B0F6B20-C23B-4F1D-B1A1-3A84BAB8DADD.jpeg)
は、常染色体優性遺伝の疾患です。19番染色体に存在するミオトニンプロテインキナーゼ遺伝子に存在する塩基配列のCTG反復が異常に沢山あることが原因です。このCTG配列の反復は35回以下が正常、50回以上が異常と判断されます。CTG配列が異常に長く反復しているmRNAが他のmRNAのスプライシング(切断/接合)に影響します。この影響によるタンパク質の合成に正常でないことが生じます。
は、昔からある抗生物質の1つです。その分安全性は十分に理解されています。今回、山口大学の中路先生たちは、エリスロマイシンのリポジショニング手法により筋ジストロフィーに効く既存薬として選択し、新たに筋ジストロフィー患者に対して臨床試験を行いました。その結果、エリスロマイシンは、評価指標であるスプライシング異常を統計学的に抑制した事を確認できました。これは世界初の発見とのこと。
エリスロマイシン -KEGG-
https://www.kegg.jp/medicus-bin/japic_med?japic_code=00052483
2024/01/26 KeenMeI
![[健康] アトピー性皮膚炎とオンコスタチンM](https://keenme.myds.me/wp-content/uploads/2020/04/3B0F6B20-C23B-4F1D-B1A1-3A84BAB8DADD.jpeg)
**オンコスタチンM(Oncostatin M: OSM)**は、IL-6サイトカインファミリーに属する炎症性分泌因子で、皮膚炎症や免疫反応に深く関与する。最近のレビューでも、OSMとその受容体は皮膚免疫と炎症の調整に重要な役割を果たすと評価されている。サイエンスダイレクト
OSM は 理論分子量約24.4 kDa だが、糖鎖修飾後は約30 kDa 程度 と推定される(修飾により実効分子量が増加するため)。この分子量・性質から、抗体医薬での中和や受容体遮断は実現可能と考えられる。
一方、**IL-31(Interleukin-31)**は Th2炎症下で産生が増加し、特に「掻痒(かゆみ)」シグナルに強く関与するサイトカインとして確立されている。ウィキペディア
近年の研究では、OSM と IL-31 は受容体サブユニット(OSMRβ)を共有するため、両者を同時に抑制する戦略が注目されている。特に抗受容体抗体である vixarelimab(別名 KPL-716) が、IL-31 と OSM のシグナル伝達を同時に阻害することで、Prurigo Nodularis などの強い痒みと皮膚病変を改善する可能性が示された。ランセット
アトピー性皮膚炎(AD)においても、OSM/IL-31 共通受容体を標的とする治療戦略が基礎研究レベルで有望とされているが、臨床的な有効性の確立にはまだ時間を要すると考えられる。faseb.onlinelibrary.wiley.com
現行の抗体医薬開発は以下を経て上市に至る:
OSM/IL-31 共通を狙う抗体は期待されるが、まだ初期段階の臨床試験データが中心であり、AD での確固たる治療選択肢として実用化するにはさらに大規模な臨床データと長期安全性評価が必要である。(推測ですが)上市までには7年以上かかる可能性が高い。
2024/01/26 KeenMe
2026/02/10 追記
![[Kw] カタルシス](https://keenme.myds.me/wp-content/uploads/2025/06/383de81e-c6df-4b06-987f-94faa37dba6f-1.png)
とは,観察者が安全な位置から悲劇を見ることで,同種の日ごろ鬱積した情緒が解放され浄化されること.例えば,悲劇の舞台や映画,物語を聞いたりすることで鬱積した情緒が解放される.
2024/01/23 KeenMeI
![[健康] 強度近視の新しい治療法/赤色光による臨床試験が始まる [2023/11/27]](https://keenme.myds.me/wp-content/uploads/2019/04/424CDE25-6610-475D-ACD5-45259F91D8D1.jpeg)
強度の近視である成人患者の目に赤色の光を当てて、症状進行を防ぐことができるかを調べる臨床研究を東京医科歯科大学のグループが始めた。世界では,子供で同様の研究が行われていますが大人では初めということです.レッドライト治療法(red light therapy)と呼ばれる治療方法によるもので,2014年に中国において偶発的に、長波長の650nmの赤色光が過剰な眼軸延長を抑制する効果を有することが発見されていた.
眼科学教室スタッフ一覧
教室案内:スタッフ紹介 > 東京医科歯科大学 眼科学教室 (tmdu-ganka.jp)
重い近視患者の症状進行防げるか 大人では初の臨床研究始まる
重い近視患者の症状進行防げるか 大人では初の臨床研究始まる | NHK | 医療・健康
近視の進行抑制治療
近視の進行抑制治療|日本近視学会 Japan Myopia Society
2023/11/27, KeenMe
![[健康] マイコプラズマ感染症 [2023/11/26]](https://keenme.myds.me/wp-content/uploads/2023/11/87d7c4037b4e15bfd7a0a6aadd3d02bc.jpg)
マイコプラズマ肺炎(感染症)について,厚生労働省からQ&Aが改定されました.以下にその内容を簡単にまとめました.
お隣の中国では.小児の間で呼吸器疾患がアウトブレークしており,WHOは2023/11/22,正式に中国に対して情報提供を求めました.原因は,マイコプラズマ、RSウイルス、インフルエンザウイルス、新型コロナウイルスなどの既知の病原体によるものと考えられています.
WHOによるリスク評価の結果でるまでは感染予防などの注意が必要です.
マイコプラズマ肺炎に関するQ&A 平成23年12月作成、平成24年10月改訂 ~厚生労働省~
https://www.mhlw.go.jp/bunya/kenkou/kekkaku-kansenshou30/
中国の北京や遼寧省における原因不明の小児の肺炎のアウトブレイクについて ~Yahooニュース~
中国の北京や遼寧省における原因不明の小児の肺炎のアウトブレイクについて(忽那賢志) – エキスパート – Yahoo!ニュース
2023/11/26, KeenMe
![[Health] 中耳炎に伴う耳の骨が溶ける原因 [2023/08/18]](https://keenme.myds.me/wp-content/uploads/2025/06/383de81e-c6df-4b06-987f-94faa37dba6f-1.png)
慢性中耳炎の一つである真珠腫性中耳炎では、耳の骨が溶けて難聴・めまいを発症する。
大阪大学では、真珠腫性中耳炎の患者から手術で得た患部組織の遺伝子解析を実施しその原因を特定した。解析の結果、アクチビンA (Activin A)というタンパク質が過剰に作られていることが分かった。
骨の破壊を誘導するアクチビンAは、今回、初めて同定した新しい「病原性線維芽細胞」からも産生される。アクチビンAは、古くなった骨を壊すことに関わっているタンパク質として知られており、破骨細胞を刺激して骨を溶かすように刺激する。真珠腫性中耳炎は手術でしか治療法がなかったが、治療薬の開発に繋げたいとのこと。
マクロファージや破骨細胞は、体の新陳代謝には欠かせません。しかし、パランスを崩すと病的な状態を生じます。耳の骨が破壊される機序について、今回の結果から、次のように進むと考えられます。
マクロファージ (分泌: IL1-β、PGE2、TNF-α) → 炎症性サイトカインを分泌 → 病的繊維芽細胞 (分泌: RANKL、Activin A過剰産生) → Acitivin A → 破骨細胞の過剰な活性化 → 耳の骨(破壊)
中耳真珠腫で骨破壊を促す線維芽細胞を発見(石井優 G が Nat Commun. に掲載)— 石井 優、大阪大学 —
http://www.ifrec.osaka-u.ac.jp/jpn/research/20230804-0900.htm
2023/08/18, Mr. Harikiri
![[健康] 緑内障の健診に行ってきた – 国立病院機構[2023/02/28]](https://keenme.myds.me/wp-content/uploads/2020/03/DFA6F2F5-BC17-47D7-A0A8-F2AB558E99BE.jpg)
北海道のある眼科を掛かり付け医にしているが、出張が入ったため11月(昨年)の視野検査予約を早められないか相談したものの、空きがないとのことで、予約の取り直しとなった。ところが、その予約日は、更に3ヶ月後の2月(今年)となった。出張も終えて2月の予約日に眼科に出向いたが、自分の不注意であるが時間を間違えたことで、その日は検査を受けさせてもらえなかった。再度、予約の取り直しとなり、また、3ヶ月先の5月の予約となった。
うーん。これでは、検査ができないよね。緑内障の視野の欠けがどうなってるか気になる。どうしようか?^^;
この2月(今年)に大阪に帰省することを利用して、白内障の手術を受けた国立病院機構の病院に行って検査を受けれないか画策してみた。結局、数年前に作った診察券を活用して、国立病院機構の病院に行ってみてはどうかと考えた。
結局、初診料が必要だったが、一通りの検査を受けてきた。
大きな病院であることと予約もないことから、初診料として¥7,700、検査・診察料との合計で約¥12,000弱の費用がかかった。時間は、8:40に初心受付をしてから支払いを済みせたのが12:40、予約無しで4時間で終了した。
検査項目は、視力検査、眼圧、視野検査、眼底写真、そして医師による散瞳しての眼底検査および白内障で交換したレンズの具合を診てもらった。
今回の受診ではコストは高くついたが確実に検査できたことはよかった。本来なら、昨年の11月に検査をして経過観察する予定になっていたので、5月まで検査を待てない気持ちが高まった。
診療の最後に、定期的に検査ができるのか聞いてみたが、大きな病院では出来ないとのこと。
今回は、理不尽な事態となり、それを動機に大阪での検査を受けれないか画策し、そして検査を受けたが、同じ病院でのデータが今回以前のものは無いことから経過観察はできないことは残念だった。それでも、次回に大阪に戻ってきた時には、コストを度外視して同様の方法で受診すれば、経過観察は可能であるし、いつでも検査を受けることができることが分かったのは今回の収穫である。
久々の大阪での診療を受けて、大阪城公園を歩き、IMPのマクドでビックマックを食べ、スタバでコーヒーを飲んで、少し心が穏やかになった。
3/5には北海道に戻る。
2023/02/28 Mr. Harikiri
![[健康] 点鼻のインフルエンザワクチン承認 (第一三共) [2023/02/28]](https://keenme.myds.me/wp-content/uploads/2020/04/3B0F6B20-C23B-4F1D-B1A1-3A84BAB8DADD.jpeg)
7年前に申請していた点鼻のインフルエンザワクチンが、日本で承認(2023/2/27)され、日本では始めてのケースだとニュースになっていた。なんで、7年もかかったのか?
注射を怖がる小さい子供には使い易いのでは、と言っていた。申請は、第一三共で、不活化ワクチンである。点鼻をこの機に承認するのは、今後、mRNAワクチンの点鼻も開発されて申請が行われてくるのであろうと邪推する。
フルミスト点鼻液(経鼻弱毒生インフルエンザワクチン、第一三共):「インフルエンザの予防」を効能・効果とする新有効成分含有医薬品。再審査期間は8年。
初の経鼻投与型インフルエンザ予防ワクチン「フルミスト」など6製品承認へ 薬食審・第二部会で了承 -mix online
第一三共が2016年に薬事申請していたインフルエンザワクチン「フルミスト点鼻液」について、使用を了承しました。対象年齢は2歳以上19歳未満で、鼻の中に霧状のワクチンをスプレーして使います。
【速報】国内初の経鼻インフルワクチン 厚労省の専門部会が使用了承 テレビ朝日
このワクチンは、去年12月時点で、30カ国以上で承認されています。
対象年齢は2歳以上19歳未満…点鼻インフルワクチン 国内初承認 – テレビ朝日
経鼻ワクチンは、弱毒化したウイルスを使った生ワクチンと呼ばれるタイプだ。厚労省によると、国内の臨床試験では、約3割の発症予防効果が確認された。一方、鼻水や喉の痛み、せきなどの副反応が報告された。2~18歳が対象で、左右の鼻腔(びくう)に0・1ミリリットルずつ(計0・2ミリリットル)を噴霧する。
厚労省、経鼻ワクチン初承認へ インフル「フルミスト」 第一三共申請 毎日新聞
2023/02/28 Mr. Harikir
![[Health] アントラサイクリン – 乳がんの治療薬 – 10%の患者で心不全 [2023/02/07]](https://keenme.myds.me/wp-content/uploads/2020/04/3B0F6B20-C23B-4F1D-B1A1-3A84BAB8DADD.jpeg)
抗がん剤治療医は,心臓専門医ではないことが多く,特に日本では専門医との連携が薄いこともあり,がん治療中に心臓の不具合を発見しにくいことが少なくないとのこと(NHK ニュース9, 2023/02/07).
副作用の対象となる心臓専門医とがん治療医との連携が求められる.
アメリカでは,心毒性を抑制する薬剤の投与が認められており,アントラサイクリンによる心毒性の発生抑制を実施しながらがん治療が行われている.
日本では,心毒性の抑制剤が承認されていないのであるなら,少なくとも心臓専門医との連携が必須である.
患者自らも治療薬の副作用については,ある程度の知識を備えることが必要ではないでしょうか.
はりきりも,生命にかかわる疾患ではないですが,高尿酸血漿の治療薬であるアロプリノールの継続投薬により1年後には,白内障が急速に進行し自覚して判明した経験があります.
アントラサイクリン系抗がん剤による心毒性の仕組みを解明・治療法を開発
~心毒性の克服によりさらに最適ながん治療の実現と患者のQOL改善へ期待~ 九州大学 (2023/02/07現在)
LINK
2023/02/07 Mr. Harikiri